AELIP reclama Con MOTIVO DEL DÍA MUNDIAL DE LAS LIPODISTROFIAS 31M la inclusión en el SNS del único tratamiento disponible para pacientes con lipodistrofias

Desde la Asociación Internacional de Familiares y Afectados de Lipodistrofias (AELIP) y con Motivo del Día Mundial de las Lipodistrofias reclamamos la inclusión en el SNS del único tratamiento disponible para pacientes con lipodistrofias.

La metreleptina, único tratamiento aprobado para los pacientes con lipodistrofias, no ha sido incluido en la prestación farmacéutica tras la resolución negativa de la Comisión Interministerial de Precios.

Desde la Asociación Internacional de Familiares y Afectados de Lipodistrofias (AELIP), que forma parte de laFederación Española de Enfermedades Raras (FEDER), han trasladado al Ministerio de Sanidad su preocupación y malestar después de conocer la resolución negativa y le instan a cambiar de opinión.

Las lipodistrofias son una enfermedad poco frecuente que provocan el desarrollo precoz de trastornos metabólicos graves y reducen la calidad y esperanza de vida, siendo 12 años la edad media de fallecimiento en los casos más extremos

Juan Carrion, presidente de FEDER, señala que: “Esta realidad es un claro ejemplo de las dificultades que existen en el acceso a un tratamiento en toda la comunidad de enfermedades raras, donde sólo el 5% de ellas cuentan con uno”

La Asociación Internacional de Familiares y Afectados de Lipodistrofias (AELIP), que forma parte de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), ha reclamado al Ministerio de Sanidad la inclusión en el Sistema Nacional de Salud (SNS) del único tratamiento disponible (metreleptina) para los pacientes con este grupo de enfermedades poco frecuentes, según informaron a Noticias Totana la agencia de medios de la asociación. AELIP ha instado formalmente al Ministerio de Sanidad, a través de dos escritos, a reconsiderar la incorporación de la metreleptina en la prestación farmacéutica después de conocer la resolución negativa de la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos y Productos Sanitarios de no incluir este tratamiento en la financiación pública. La metreleptina es un fármaco huérfano y actualmente su uso en pacientes con lipodistrofias ha sido aprobado por las principales agencias reguladoras de Europa (EMA), Estados Unidos (FDA) y Japón (PMDA).

La metreleptina, único tratamiento aprobado para los pacientes con lipodistrofias, no ha sido incluido en la prestación farmacéutica tras la resolución negativa de la Comisión Interministerial de Precios

Desde la Asociación Internacional de Familiares y Afectados de Lipodistrofias (AELIP), que forma parte de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), han trasladado al Ministerio de Sanidad su preocupación y malestar después de conocer la resolución negativa y le instan a cambiar de opinión

Las lipodistrofias son una enfermedad poco frecuente que provocan el desarrollo precoz de trastornos metabólicos graves y reducen la calidad y esperanza de vida, siendo 12 años la edad media de fallecimiento en los casos más extremos

Juan Carrion, presidente de FEDER, señala que: “Esta realidad es un claro ejemplo de las dificultades que existen en el acceso a un tratamiento en toda la comunidad de enfermedades raras, donde sólo el 5% de ellas cuentan con uno”

La Asociación Internacional de Familiares y Afectados de Lipodistrofias (AELIP), que forma parte de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), ha reclamado al Ministerio de Sanidad la inclusión en el Sistema Nacional de Salud (SNS) del único tratamiento disponible (metreleptina) para los pacientes con este grupo de enfermedades poco frecuentes, según informaron a Noticias Totana la agencia de medios de la asociación. AELIP ha instado formalmente al Ministerio de Sanidad, a través de dos escritos, a reconsiderar la incorporación de la metreleptina en la prestación farmacéutica después de conocer la resolución negativa de la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos y Productos Sanitarios de no incluir este tratamiento en la financiación pública. La metreleptina es un fármaco huérfano y actualmente su uso en pacientes con lipodistrofias ha sido aprobado por las principales agencias reguladoras de Europa (EMA), Estados Unidos (FDA) y Japón (PMDA).

“

Hemos trasladado al Ministerio de Sanidad nuestro malestar y preocupación con la resolución de la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos y Productos Sanitarios. Les hemos pedido que reconsideren su resolución y aprueben la inclusión de este fármaco en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud, garantizando el acceso en equidad e igualdad a todos los pacientes que lo necesiten en las diferentes comunidades autónomas de España”, señala Naca Eulalia Pérez de Tudela, presidenta de AELIP. “La metreleptina es actualmente el único tratamiento aprobado disponible para los pacientes con este grupo de enfermedades raras y, por tanto, la única alternativa y esperanza para los pacientes con lipodistrofias”, añade la presidenta de la asociación.

La decisión de la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos y Productos Sanitarios para la no inclusión de este fármaco se sustenta en la supuesta incertidumbre sobre su beneficio clínico. Aun teniendo la evidencia de estudios recientes en los que se ha demostrado que este tratamiento consigue reducir la mortalidad de los pacientes con lipodistrofias hasta un 66%, una mortalidad en la que la edad media de fallecimiento es de 12 años para los pacientes con lipodistrofia congénita generalizada, 23 para lipodistrofia adquirida parcial, 28 años para lipodistrofia familiar parcial y 32 años para lipodistrofia adquirida generalizada. En este sentido, desde la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos y Productos Sanitarios señalan que los resultados de los estudios son limitados, ya que por su diseño se desconoce la contribución de la dieta y el tratamiento concomitante al beneficio del medicamento. Además, esta Comisión apunta también como causa su enorme impacto económico.

Sin embargo, Raffaele Carraro, endocrinólogo del Hospital de la Princesa (Madrid), señala que: “Desde hace años sigo un caso de lipodistrofia generalizada congénita en una persona adulta y puedo afirmar que las mejorías del estado de salud tras el tratamiento con metreleptina han sido espectaculares”. De la misma manera, Elena Recio, paciente diagnosticada con el Síndrome de Berardinelli Seip, un tipo de lipodistrofia, comenta que: “Tardé 23 años en dar con un tratamiento que paliara los terribles efectos que la lipodistrofia deja en tu cuerpo y en tu mente. Ahí fue cuando nací de verdad. El 6 de diciembre de 2002 me puse mi primera inyección de metreleptina.  La mejoría física y mental que tuve en solo 4 meses es indescriptible”.

La metreleptina es el primer y único fármaco autorizado para el tratamiento de lipodistrofias por las principales agencias reguladoras. Según la Agencia Europea del Medicamento (EMA), la metreleptina cumple rigurosamente con los criterios establecidos para ser considerado un fármaco huérfano: el producto está destinado para una indicación con una prevalencia que no exceda de entre 5-10.000 personas en la Unión Europea; la enfermedad pone en riesgo la vida, es muy debilitante o es una condición grave y crónica; y en la Unión europea no hay ningún método satisfactorio de diagnóstico, prevención o tratamiento autorizado para combatir la enfermedad.

“Esta realidad es un claro ejemplo de las dificultades que existen en el acceso a un tratamiento en toda la comunidad de enfermedades raras, donde sólo el 5% de ellas cuentan con uno”, señala

Juan Carrión, presidente de FEDER

. “Es aún de mayor y vital importancia que las familias y personas que conviven con patologías tengan la posibilidad de acceder a medicamentos que mejoren su calidad de vida, tengan pleno acceso a ellos en equidad e independientemente de la comunidad autónoma de residencia”, añade el presidente de FEDER.

Si esta petición de AELIP no es aceptada, la posibilidad de acceso al medicamento será de forma limitada y desigual (dependerá de cada comunidad autónoma) y, además, cada proceso de aceptación lleva un tiempo del que muchos de los pacientes con la enfermedad no disponen.

SOBRE LAS LIPODISTROFIAS

Las Lipodistrofias son enfermedades ultra-raras con una prevalencia a nivel mundial de 0,2-1,0 casos/millón para la forma generalizada. Se trata de un conjunto de trastornos congénitos o adquiridos asociados a la pérdida de tejido adiposo. La falta de tejido adiposo subcutáneo hace que se disminuya el nivel de leptina en el cuerpo y la capacidad de almacenar los lípidos, por lo que estos se acumulan anormalmente en otros órganos. La falta de leptina provoca el desarrollo precoz de trastornos metabólicos graves.

Además, en España existe un centro clínico de referencia sobre lipodistrofias oficialmente reconocido por el Ministerio de Sanidad. El Hospital Clínico Universitario de Santiago de Compostela, y en particular, su Servicio de Endocrinología y Nutrición (se han diagnosticado a 316 pacientes con lipodistrofia, de los cuales 23 pacientes con lipodistrofia generalizada, 238 con lipodistrofia parcial, y los restantes con otros subtipos más raros (progerias, síndromes autoinflamatorios, lipomatosis múltiple, etc.)

Sobre el DÍA MUNDIAL DE LAS LIPODISTROFIAS

AELIP celebra  a nivel internacional en marzo, la Campaña de sensibilización más importante del año: el Día Mundial de las Lipodistrofias 31 de Marzo

Esta campaña es impulsada por la Organización Europea de Enfermedades Raras (EURORDIS) por la Federacion Española de Enfermedades Raras (FEDER) y se desarrolla en coordinación con la Alianza Iberoamericana de Enfermedades poco frecuentes (ALIBER) Rare diseases international (RDI), Sociedad española de lipodistrofias (SEL) y el Consorcio Europeo de Lipodistrofias (ECLIP)

Fines y Objetivos del Día Mundial

Entre los objetivos de AELIP para esta campaña:

Sensibilizar sobre la problemática de salud pública que suponen las lipodistrofias.

Poner en marcha acciones que repercutan en evitar el aislamiento social que en muchos casos sufren los afectados y familiares con lipodistrofias.

Realizar actividades de difusión de las características y particularidades de las lipodistrofias.

Llevar a cabo acciones de coordinación con todas las partes implicadas: pacientes, administración pública, profesionales de la salud, etc., para la búsqueda de recursos y mejora de la atención de los afectados.

AELIP reivindica las necesidades de las personas y familias que conviven con una Lipodistrofia en el Mundo a traves de su MANIFIESTO

https://docs.google.com/presentation/d/e/2PACX-1vTvLNM0iuxxT2mN7Nc0Y-8GTjYl_58K2P5xDn8c8U1b17bprHMua0OzRnVu6Ui3p8mmVBbdhiOtFDXt/pub?start=false&loop=false&delayms=600000&slide=id.p

#UnidosPorLasLipodistrofias #DiaMundialDeLasLipodistrofias2021 #United4Lipodystrophy

TODA LA INFO DISPONIBLE EN:

http://www.aelip.es/dia-mundial-lipodistrofias-31.asp

Sobre AELIP

La Asociación Internacional de Familiares y Afectados por Lipodistrofias (AELIP) fue creada en Totana el 19 de abril de 2012 e inscrita en el Registro Nacional de Asociaciones del Ministerio de Interior con el nº de registro 600744 con fecha 31/08/2012, con CIF G 73753717.

Fue declarada entidad de utilidad pública el 15 de abril de 2016 y la componen padres, familiares, profesionales de todos los ámbitos con la finalidad de crear espacios de intercambio y convivencia entre familiares y personas diagnosticadas con lipodistrofias. Además, busca sensibilizar sobre la problemática de salud pública que suponen las Lipodistrofias infrecuentes por su baja prevalencia.

Actualmente AELIP es miembro de:

– Federación Española de Enfermedades Raras (

FEDER

). Ámbito de actuación Nacional (España)

– Organización Europea de Enfermedades Raras (

EURORDIS

). Ámbito de actuación Europeo

– Alianza Iberoamericana de Enfermedades Raras (

ALIBER

). Ámbito Iberoamericano

– Red internacional de Enfermedades Raras

(RDI)

Ámbito Internacional

Colabora:

– A nivel estatal, colabora con:

Sociedad Española de Lipodistrofias (SEL)

Sociedad Española de Endocrinología y Nutrición (SEEN)

– A nivel europeo, colabora con el


Consorcio Europeo de Lipodistrofias (ECLIP)