Desde la Asociación Internacional de Familiares y Afectados por Lipodistrofias (AELIP) han manifestado mediante escrito al Defensor del Pueblo, su malestar y preocupación ante la reciente resolución de no inclusión en la prestación farmacéutica del SNS del único medicamento aprobado para el tratamiento de las lipodistrofias (Metreleptina, Myalepta).
La Asociación Internacional deFamiliares y Afectados por Lipodistrofias (AELIP) fue creada el 19 de abril de 2012 e inscrita en el Registro Nacional de Asociaciones del Ministerio de Interior y desde entonces ha trabajado para mejorar la calidad de vida de las personas que padecen Lipodistrofia, y para ello desarrolla e implementa servicios dirigidos a personas y familias que conviven con una lipodistrofia en cualquier lugar del mundo.
Las Lipodistrofias son un conjunto de trastornos congénitos o adquiridos asociados a la pérdida de tejido adiposo. Se puede realizar una clasificación en función de su etiología, siendo congénitas (genéticas) o adquiridas, y según su localización anatómica, pudiendo ser generalizadas, parciales o localizadas.
La Metreleptina (Myalepta) es un medicamento huérfano. Es el primer y único fármaco autorizado para el tratamiento de lipodistrofias. Ha sido aprobado por las agencias reguladoras de Europa (EMA), Estados Unidos(FDA)y Japón (PMDA).
Según la Agencia Europea del Medicamento (EMA), Metreleptina (Myalepta) como medicamento huérfano cumple rigurosamente con los criterios establecidos por EMA tales como:
– Que el producto esté destinado para una indicación con una prevalencia que no exceda 5 de 10.000 personas en la Unión Europea
– Que la enfermedad ponga en riesgo la vida, sea muy debilitante o sea una condición grave y crónica.
– Que en la Unión Europea no hay a ningún método satisfactorio de diagnóstico, prevención o tratamiento autorizado para la enfermedad.
Actualmente en la Región de Murcia reside una paciente afectada por Lipodistrofia congénita generalizada, Sindrome de Berardinelli- SEIP Subtipo 2 Encefalopatia de Celia, que recibe el tratamiento con metreleptina, mejorando su calidad de vida de forma considerable y superando la esperanza de vida para esta patología (7-9 años).
La Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) ha reclamado urgentemente una respuesta a la grave situación que sufren muchas personas con enfermedades raras respecto al acceso en equidad a los Medicamentos Huérfanos (MMHH).
Estos medicamentos suponen una oportunidad única a pacientes que no suelen tener ninguna alternativa terapéutica o cuyo tratamiento clásico podría ser poco útil.
Desde FEDER, se denunció que en la actualidad se están dando retrasos importantes en el acceso los afectados a los MMHH debido a la inexistencia de financiación específica y adicional para los hospitales que deben iniciar cada tratamiento y soportar el alto coste de estos medicamentos.
Según la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), solo un 54% de los MMHH con autorización de comercialización de la Unión Europea, son comercializados finalmente en España, es decir, 58 de 108.
Que, en el caso de Metreleptina, no hay ningún otro fármaco disponible para el tratamiento de la Lipodistrofia y se deniega su inclusión en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud siendo el único tratamiento autorizado en Europa, EE.UU. y Japón para esta patología.
La no inclusión de Metreleptina en el SNS, imposibilita el acceso a este medicamento a cualquier paciente afectado de Lipodistrofia en todo el territorio español, al haber emitido este Ministerio, a través de la Dirección General de Cartera Básica de Servicios del SNS y Farmacia con fecha del 11 de abril de 2019, una carta a todas las CCAA informando que “las Comunidades Autónomas y las entidades gestoras no pueden incluir en su cartera de servicio, y por tanto no pueden financiar con fondos públicos, medicamentos con una resolución expresa de no financiación”.
Esta situación llena de malestar, preocupación y desesperanza a este colectivo ciudadano al imposibilitar el acceso al único medicamento autorizado para el tratamiento de las lipodistrofias (Metreleptina) por ningún tipo de vía.
Con fecha del 20 de enero de 2020, AELIP pone de manifiesto a través de instancia general por registro electrónico, al defensor del pueblo los probleamas de acceso al tratamiento con Metreleptina que presentan las familias y personas afectadas por Lipodistrofias y envia un historico de accionenes realizadas en las que insta al Ministerio de Sanidad a agilizar los trámites necesarios para garantizar el suministro por parte del Sistema Nacional de Salud del único tratamiento autorizado en Europa para el tratamiento de lipodistrofia, Metreleptina, y garantizando el acceso en equidad e igualdad a todos los pacientes que lo necesitan en las diferentes comunidades autónomas de España.
