La Asociación Internacional de Familiares y Afectados de Lipodistrofias, AELIP, ha contribuido con sus aportaciones a un Informe de primera línea sobre enfermedades raras y ultrarraras.
Este informe ha contado con la participacion de 18 expertos mundiales que han destacado lo que debe cambiar para que los pacientes tengan un futuro sostenible.
La presidenta de AELIP, Naca Pérez de Tudela ha destacado en su intervencion que: » Los Pacientes y familias afectados por una enfermedad rara tienen que hacer frente a numerosos retos en diferentes aspectos de sus vidas. Tardan años en recibir un diagnóstico, y pueden recibir tratamientos inadecuados o incluso no recibir ningún tratamiento en la sanidad pública.
Estos pacientes y sus familias se embarcan literalmente en un peregrinaje en busca de médicos de referencia, ensayos clínicos u otras alternativas que les ayuden a mejorar su calidad de vida. Estos retos deben abordarse en un plan de atención sanitaria integral y mundial que aborde todos los retos que he enumerado, permitiendo así mejorar la la calidad de vida de los pacientes y sus familias
El informe recoge un total de 18 entrevistas a 16 organizaciones de pacientes de 9 países distintos.
Por otro lado se realizó en octubre de 2020 una encuesta sobre enfermedades raras incluida en el informe en la que participaron un total de 5030 adultos
-de 3 países Reino Unido, Estados Unidos e Irlanda.
Los resultados mas destacados de la misma fueron:
– El 77% no sabía qué es una enfermedad huérfana
– El 91% dijo que las enfermedades raras que afectan a un pequeño número de pacientes deberían tener recursos asignados para tratarlas y gestionarlas
– El 93% dijo que todo el mundo debería tener los mismos derechos al tratamiento, independientemente del tipo de enfermedad que padezca
– El 81% dijo que los tratamientos eficaces y que pueden salvar la vida deberían estar disponibles para los pacientes que los necesitan, independientemente del coste.
Dicho informe puede leerse al completo en el siguiente enlace:
https://www.amrytpharma.com/wp-content/uploads/2021/02/Rare-and-Ultra-Rare-Diseases-Prioritisation-and-Sustainability_230221_FINAL.pdf
